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制定新的視網膜疾病治療策略

基因和乾細胞治療遺傳性視網膜疾病

羅賓·阿里(Robin Ali)教授領導著一個研究小組,其中包括詹姆斯·班布里奇(James Bainbridge)教授,米歇爾·邁克爾·米里希德斯(Michel Michaelides)教授和瑞秋·皮爾森(Rachael Pearson)博士,他們通過基因療法制定了改善光敏細胞功能並防止其死亡的策略-引入基因的正常複製品進入視網膜以替換有問題的基因。這個新的人類基因被插入無害的病毒中,然後將其轉運到視網膜細胞中,在該細胞中該基因能夠正常運行。

人類視網膜疾病的遺傳學


由Moorfields眼醫院和UCL眼科研究所的Alison Hardcastle教授,Michel Michaelides和Andrew Webster教授共同專長領導的研究的另一個基本方面是,確定引起家庭內視網膜疾病的特定遺傳變化。然後使用電生理學和心理物理學對視網膜功能進行詳細研究,並將其與視網膜結構相關聯。

最先進的成像

研究小組的Michelchelides教授說:

“我們可以使用包括自適應光學成像在內的最新成像技術,從而可以無與倫比地觀察活眼中的視網膜細胞-因此現在可以對視網膜的不同層甚至對光敏細胞本身進行成像。

我們將使用相同的方法來研究基因療法和乾細胞療法等新型療法的效果。”

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sam


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